Extrait

There is no formal hypothesis testing in this study: Expansion phase: Efficacy objectives •To evaluate the efficacy of prophylactic emicizumab in maintaining adequate control of bleeding •To evaluate the efficacy in reducing the number of joint bleeds over time, target joint bleeds over time, all bleeds over time •To evaluate the health-related quality of life of patients Safety Objectives •To evaluate the overall safety of emicizumab given Q4W in patients with hemophilia A Pharmacokinetic Objective •To characterize the pharmacokinetics of multiple Q4W doses of 6mg/kg emicizumab No hay evaluacion formal de hipotesis en este estudio: Fase de expansion: Objetivos de eficacia -Evaluar la eficacia del tratamiento profiláctico con emicizumab para mantener un control adecuado de las hemorragias. -Evaluar la eficacia en la reducción del número de hemorragias articulares a lo largo del tiempo, hemorragias en articulaciones diana a lo largo del tiempo y todas las hemorragias ocurridas a lo largo del tiempo. -Evaluar la calidad de vida relacionada con la salud Objetivos de seguridad Evaluar la seguridad global del emicizumab administrado C4S en pacientes con hemolia A -Caracterizar la farmacocinética de dosis repetidas una vez cada cuatro semanas de 6 mg/kg de emicizumab.

Critère d'inclusion

• Hemophilia A,Hemofilia A

Liens

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