Spécialités: Pédiatrie

Étude DepiSCARRH : Étude visant à dépister par IRM, des seconds cancers en territoire irradié, après traitement par radiothérapie, chez des patients ayant un rétinoblastome héréditaire. Le rétinoblastome est la tumeur maligne de l’intérieur de l’oeil la plus fréquente chez l’enfant. Il peut être unilatéral ou bilatéral. La prise en charge faisait appel initialement à une radiothérapie externe mais en raison des risques associés (second cancer, retentissement sur la croissance du massif facial et sur les fonctions endocrines), elle se tourne aujourd’hui vers des chimiothérapies néo-adjuvantes associées à des traitements focaux (laser). La survenue de cancer secondaire apparait de façon retardée après le traitement initial du rétinoblastome, d’où la nécessité d’un suivi prolongé. L’objectif de cette étude est d’évaluer le bénéfice d’un dépistage précoce de ces cancers secondaires du massif facial par une technique d’imagerie médicale : l’imagerie par résonnance magnétique (IRM). Une IRM sera réalisée chez les patients 5 à 6 ans minimum après la radiothérapie. Elle sera répétée tous les ans. Aucune injection de produit de contraste ni technique de sédation ne seront employées. Pour tous les patients dont l’IRM révèlera une anomalie, une relecture radiologique centralisée et une consultation clinique seront effectuées et une des décisions suivantes sera prise : poursuite simple de la surveillance annuelle, réalisation d’un contrôle rapproché, réalisation d’éventuelle exploration radiologique complémentaire ou réalisation d’un prélèvement local si anomalie suspecte. En cas de cancer secondaire confirmé histologiquement, un bilan diagnostic et d’extension seront réalisés. Une étude psychologique sera associée au bilan d’imagerie au moyen de questionnaires et d’entretiens. Les patients seront suivis sur 10 ans.

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Étude PALL : étude de phase 1 visant à évaluer la sécurité d’emploi et l’efficacité de l’UCART19 d’induire une rémission moléculaire chez des enfants ayant une leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B récurrente ou réfractaire. La leucémie aiguë lymphoblastique est un cancer du sang et de la moelle osseuse qui apparaît à la suite de modifications de l’ADN d’une cellule souche de la moelle osseuse en croissance qui donnera lieu aux cellules sanguines. La cellule endommagée se transformera en une cellule leucémique qui va se multiplier, entraînant une accumulation des cellules qu’on appelle blastes leucémiques. Cette maladie évolue rapidement en absence de traitement. Les leucémies aiguës lymphoblastiques représentent environ 80% des leucémies aiguës de l’enfant. La thérapie CAR-T est produite pour chaque patient individuel à partir de leurs propres cellules. Pendant le traitement, les cellules T sont extraites du sang du patient et reprogrammées génétiquement pour avoir des cellules T capables de produire un récepteur d’antigènes CD19 chimérique qui va leur permettre de reconnaitre et détruire les cellules cancéreuses qui expriment le CD19 et les cellules B. L’UCART19 est une thérapie cellulaire de type CAR-T. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité d’emploi et l’efficacité de l’UCART19 d’induire une rémission moléculaire chez des enfants ayant une leucémie aiguë lymphoblastique à cellules B récurrente ou réfractaire. Les patients recevront l’UCART19 en une seule perfusion intraveineuse puis ils recevront un régime de conditionnement pour une greffe allogénique de cellules souches. Après le conditionnement, quand ils aient un donneur approprié, les patients recevront une greffe allogénique de cellules souches. Les patients seront suivis jusqu’à 12 mois après la greffe allogénique de cellules souches pour les événements indésirables puis ils seront suivis pendant 15 ans.

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Hoffmann-La Roche MAJ Il y a 5 ans

Étude GO29664 : étude de phase 1-2, évaluant la tolérance puis l’efficacité de l’Atezolizumab (MPDL3280A), un anticorps anti-PD-L1, chez des patients jeunes ayant une tumeur solide précédemment traitée. [essai clos aux inclusions] Les tumeurs solides peuvent se développer dans n’importe quel tissu : peau, muqueuse, os, organes, etc. Ce sont les plus fréquents et représentent à eux seuls 90% des cancers humains. Certaines cellules cancéreuses ont la capacité d’échapper aux défenses immunitaires qui protègent l’organisme. Les immunothérapies constituent un développement majeur pour les traitements anticancéreux, car elles sont capables de stimuler et mobiliser le système immunitaire du patient contre la tumeur. L’atézolizumab est un anticorps monoclonal humain qui cible la protéine PD-L1. Cet anticorps est capable de restaurer la fonction cytotoxique des cellules T qui est altérée dans nombreuses cellules tumorales. Ces lymphocytes T activés sont capables de reconnaitre et détruire les cellules cancéreuses. L’atézolizumab a montré des résultats prometteurs chez des patients adultes dans les études précédentes. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité d’emploi et la pharmacocinétique de l’atézolizumab (MPDL3280A) chez des patients pédiatriques et des jeunes adultes ayant des tumeurs solides traitées antérieurement. Tous les patients recevront de l’atézolizumab par voie intraveineuse toutes les 3 semaines. Les patients seront suivis pendant 7 ans et demi.

Essai clos aux inclusions
Essai clos aux inclusions
Bristol Myers Squibb (BMS) MAJ Il y a 5 ans

Étude CA209-744 : étude de phase 2 visant à évaluer l’efficacité du nivolumab associé au brentuximab vedotin suivi du brentuximab vedotin associé à la bendamustine chez des enfants, des adolescents et des jeunes adultes ayant un lymphome hodgkinien classique positif pour CD30 en rechute ou réfractaire après échec d’une première ligne de traitement. Le lymphome hodgkinien classique se caractérise par la présence de cellules cancéreuses spécifiques appelées cellules de Reed-Sternberg, entourées d’un nombre important de cellules immunitaires. Le lymphome hodgkinien survient le plus fréquemment chez des personnes âgées de 15 à 34 ans et de 50 à 60 ans, mais une partie significative des cas concernent la pédiatrie même si la pathologie est rare avant 10 ans. La plupart des cellules de Reed-Sternberg possèdent le marqueur CD30. Le brentuximab vedotin est un anticorps qui cible spécifiquement le marqueur CD30 et qui est capable de tuer les cellules de Reed-Sternberg. Il est approuvé chez l’adulte pour le traitement du lymphome hodgkinien classique. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité du nivolumab associé au brentuximab vedotin suivi du brentuximab vedotin associé à la bendamustine chez des enfants, des adolescents et des jeunes adultes ayant un lymphome hodgkinien classique positif pour CD30, en rechute ou réfractaire après échec d’une première ligne de traitement. Les patients seront répartis en 2 groupes. Les patients du premier groupe (R1) (à faible risque) recevront du nivolumab associé au brentuximab vedotin pendant 4 cures. - Les patients en réponse complète recevront 2 cures de nivolumab associé au brentuximab vedotin, puis ils recevront une radiothérapie. - Les patients en réponse partielle ou sans réponse recevront 2 cures de brentuximab vedotin associé à la bendamustine. S’ils atteignent une réponse complète, ils recevront une radiothérapie. Les patients en réponse partielle, sans réponse ou en progression, seront suivis. Les patients du deuxième groupe (R2) (à risque standard) recevront du nivolumab associé au brentuximab vedotin pendant 4 cures. - Les patients en réponse complète recevront une chimiothérapie à haute dose suivie d’une greffe autologue de cellules souches. En cas de progression, les patients seront suivis. - Les patients en réponse partielle ou sans réponse recevront 2 cures de brentuximab vedotin associé à la bendamustine. S’ils atteignent une réponse complète, ils auront une chimiothérapie à haute dose suivie d’une greffe autologue de cellules souches. Les patients en réponse partielle, sans réponse ou en progression seront suivis. Les patients auront des visites de suivi à 30 et 100 jours après la fin du traitement de l’étude puis ils seront suivis pendant 5 ans maximum.

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Étude NIVO-ALCL : étude de phase 2 évaluant l’efficacité du nivolumab chez des enfants et des patients adultes ayant un lymphome anaplasique à grandes cellules positif pour ALK, en rechute ou réfractaire. Le lymphome anaplasique à grandes cellules (LAGC) est un type rare de lymphome à lymphocytes T. Ce type de cancer peut se manifester à n’importe quel âge, mais il apparaît le plus souvent chez les enfants et les jeunes adultes. On classe les LAGC en fonction de la présence d’un certain changement génétique dans les cellules du lymphome. Cette altération génétique engendre la surproduction d’une protéine appelée ALK1. Si l’altération génétique ALK1 est présente, on dit que le LAGC est ALK positif (ALK +). Si ce changement génétique est absent, on dit que le LAGC est ALK négatif (ALK -). Le nivolumab est un anticorps qui cible des molécules spécifiques à la surface des cellules cancéreuses. En ciblant ces molécules, l’anticorps interrompt la croissance et la propagation des cellules cancéreuses tout en limitant les dommages aux cellules normales. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité du nivolumab chez des enfants et des patients adultes ayant un lymphome anaplasique à grandes cellules ALK +, en rechute ou réfractaire. L’étude se déroulera en 2 étapes : Lors de la 1ère étape (groupe 1), les patients recevront, du nivolumab toutes les 2 semaines jusqu’à l’obtention d’une réponse complète, puis toutes les 4 semaines. Le traitement sera répété sur une période de 24 mois en l’absence de progression ou d’intolérance au traitement. Durant la 2ème étape (groupe 2), les patients recevront du nivolumab toutes les 2 semaines pendant 7 semaines, puis toutes les 4 semaines. Le traitement sera répété sur une période de 24 mois en l’absence de progression ou d’intolérance au traitement. Les patients seront revus 8, 16 et 24 semaines après leur entrée dans l’étude pour une évaluation radiologique puis toutes les 12 à 16 semaines jusqu’à la fin du traitement de l’étude. Ils seront également revus 8, 24 et 52 semaines après leur entrée dans l’étude pour une évaluation du taux d’anticorps anti-ALK et seront suivis pendant 3 ans après la fin du traitement à l’étude.

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