Organes: Tout Cancer - Pays: France
Essai clos aux inclusions
Gilead Sciences MAJ Il y a 5 ans

Etude GS-US-406-1840 : étude de phase 2, randomisée, multicentrique et en double aveugle visant à comparer l'efficacité et la tolérance de l'entosplétinib, en association avec des corticoïdes à un placebo en association avec des corticoïdes, en traitement de première ligne de patients ayant la maladie du greffon contre l’hôte (GVH) chronique. [essai clos aux inclusions] La maladie du greffon contre l'hôte (GVH) chronique touche les receveurs d'allogreffe de cellules souches hématopoïétiques lorsque le nouveau système immunitaire est reconstitué sans tolérer complètement l'hôte et qu'il commence à s'attaquer à différents organes, comme les yeux, la peau, les muqueuses, les poumons, les intestins et le foie. Le traitement initial consiste à administrer des doses élevées de corticostéroïdes systémiques. Toutefois, entre 50 % et 60 % des patients ne répondent pas complètement à ce traitement. À ce jour, aucun agent n'est approuvé pour le traitement de la GVH chronique. Étant donné le rôle émergent des lymphocytes B dans la GVH chronique, l'entosplétinib permet d'induire, avec une action dose-effet, la mort d'une population de lymphocytes B présents uniquement chez les patients souffrant de GVH chronique active. L’objectif de cette étude est de comparer l'efficacité et la tolérance de l’entosplétinib à un placebo en traitement de première ligne de patients ayant une GVH chronique. Les patients seront répartis de façon aléatoire dans 2 groupes. Les patients du premier groupe recevront l’entosplétinib (ENTO) en comprimés par voir orale, et une injection par voie intraveineuse de corticostéroïdes pendant 48 semaines. Les patients du deuxième groupe recevront un placebo et une injection par voie intraveineuse de corticostéroïdes pendant 48 semaines. Les patients seront suivis une fois par mois pendant 6 mois, puis toutes les 6 semaines jusqu’à la semaine 48. Les patients répondront à des formulaires d’évaluation de l’activité de la GVH chronique et à une échelle des symptômes de Lee, et auront un examen physique. Une prise de sang et une analyse d’urine seront également effectuées à chaque visite. Après les 48 semaines de traitement, les patients toujours sous traitement expérimental (ENTO ou placebo) et qui respectent les critères à la poursuite du traitement pourront choisir de recevoir le traitement par ENTO en ouvert et d'effectuer les visites toutes les 12 semaines d'une phase de prolongation de 96 semaines. Les patients qui ne souhaitent pas participer à la phase de prolongation en ouvert devront passer une visite de suivi 30 jours après la visite de la semaine 48.

Essai clos aux inclusions

Étude RUXBETA : étude de phase 2b randomisée visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi du ruxolitinib par rapport au meilleur traitement disponible chez des patients ayant une thrombocytémie essentielle de haut risque, résistants ou intolérants à l’hydroxyurée. La thrombocytémie essentielle est un syndrome myéloprolifératif qui se caractérise par un taux de plaquettes supérieur à 500 à 600 x 109/L et elle est souvent secondaire à une autre condition. Cette maladie est liée à une anomalie de la cellule souche myéloïde mégacaryocytaire, qui est celle donnant naissance aux plaquettes. Le traitement de référence chez les patients à haut risque est l’hydroxyurée, mais il y a des patients qui sont résistants ou intolérants à ce traitement. Comme traitement de deuxième ligne après un échec de l’hydroxyurée on peut utiliser l’anagrélide (un inhibiteur plaquettaire) ou l’interféron, mais il y a une nécessité de trouver des stratégies de traitement alternatives à l’hydroxyurée efficaces pour les patients résistants ou intolérants aux traitements standards. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi du ruxolitinib par rapport au meilleur traitement disponible chez des patients ayant une thrombocytémie essentielle de haut risque, résistants ou intolérants à l’hydroxyurée. Les patients seront répartis de façon aléatoire en 2 groupes et répartis dans chaque groupe selon le statut de résistance ou d’intolérance à l’hydroxyurée et la présence d’une mutation JAK2 V617F. Les patients du 1er groupe recevront du ruxolitinib deux fois par jour. Les patients du 2ème groupe recevront le meilleur traitement disponible en seconde ligne après l’hydroxyurée : de l’anagrélide ou de l’interféron alpha ou du PEG-interféron alpha selon la décision de l’investigateur. Les patients seront suivis pendant un minimum de 2 ans.

Essai ouvert aux inclusions