Organes: Syndromes myélodysplasiques (SMD) - Spécialités: Thérapies Ciblées,Chimiothérapie
Essai clos aux inclusions

Étude IDEAL : étude de phase 2 évaluant l’efficacité de l’enasidenib chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique avec une mutation du gène codant pour l’IDH2. Il s’agit d’une étude de phase 2, non randomisée et multicentrique. Les patients sont repartis en 3 cohortes en fonction de leur score IPSS (International Prognostic Scoring System). Cohorte A : les patients, appartenant à la catégorie de risque élevé (et intermédiaire 2) et ne répondant pas au traitement (d’au moins 6 cures) par azacitidine mais ne présentant pas de progression, reçoivent de l’énasidenib PO tous les jours d’une cure de 28 jours. Le traitement est répété pendant 6 cures en l’absence de progression de la maladie et de toxicités. Cohorte B : les patients, appartenant à la catégorie de risque élevé (et intermédiaire 2) et ne présentant pas de cytopénies, ni infection, avec des taux de PNN > 500 mm3 et des plaquettes > 30 000/mm3 ou /et sans syndrome hémorragique, reçoivent de l’énasidenib suivant le même schéma thérapeutique que la cohorte A. En l’absence de réponse IWG 2006, de l’azacitidine SC ou IV est ajouté à la 3ème cure de l’énasidenib, tous les jours pendant 7 jours. Si une réponse IWG 200 est observée de l’azacitidine n’est pas ajouté au traitement de l’étude. Cohorte C : les patients, appartenant à la catégorie risque faible et ayant une anémie résistante à l’EPO, reçoivent de l’énasidenib suivant le même schéma thérapeutique que la cohorte A. Les patients sont suivis pendant une durée maximale de 3 ans après l’inclusion.

Essai ouvert aux inclusions
Daiichi Sankyo Pharma MAJ Il y a 5 ans

Étude 2102-HEM-101 : étude de phase 1-2 évaluant la sécurité et l’efficacité du FT-2102 en monothérapie ou en association avec une chimiothérapie à base d’azacitidine ou de cytarabine chez des patients ayant une leucémie myéloïde aiguë ou des syndromes myélodysplasiques avec une mutation sur le gène IDH1. Les syndromes myélodysplasiques constituent un ensemble de maladies qui se caractérisent par une baisse de la production de cellules sanguines matures et une accumulation de cellules sanguines immatures dans la moelle osseuse et le sang. Les syndromes myélodysplasiques peuvent évoluer vers une leucémie. La leucémie aiguë myéloïde est un type de cancer due à la mutation d’une cellule souche appelée cellule souche myéloïde. Ces cellules souches se transforment normalement en globules rouges et en certains types de cellules du système immunitaire. La leucémie aiguë myéloïde se caractérise par une multiplication incontrôlée de cellules indifférenciées anormales, appelées blastes leucémiques, et par une évolution rapide de la maladie. Les mutations IDH1 et IDH2 sont présentes dans 10 à 20 % des cas de cancers de leucémie aiguë myéloïde. Ces mutations induisent une surproduction de l’enzyme appelée isocitrate déshydrogénase (IDH) et une inhibition de la maturation des cellules du sang. Le FT-2102 est un nouveau traitement à l’étude ciblant la mutation IDH1. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité et l’efficacité du FT-2102 seul ou associé à une chimiothérapie à base d’azacitidine ou de cytarabine chez des patients ayant une leucémie myéloïde aiguë ou des syndromes myélodysplasiques avec une mutation sur le gène IDH1. L’étude comprendra deux phases : Lors de la phase 1, les patients seront inclus dans trois groupes. Les patients du 1er groupe recevront du FT-2102. Le traitement sera répété à chaque cure de la phase 1 en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients du 2ème groupe recevront du FT-2102 associé à une chimiothérapie à base d’azacitidine administrée selon la prise en charge standard du centre. Le traitement sera répété à chaque cure de la phase 1 en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients du 3ème groupe recevront du FT-2102 associé à une chimiothérapie à base de cytarabine administrée selon la prise en charge standard du centre. Le traitement sera répété à chaque cure de la phase 1 en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Lors de la phase 2, les patients seront regroupés dans 6 cohortes en fonction des caractéristiques de leur pathologie, de leur réponse au traitement et de leurs traitements antérieurs : Les patients de la cohorte 1 recevront du FT-2102 à la dose recommandée pour la phase 2 déterminée lors de la phase 1. Le traitement sera répété à chaque cure de la phase 2 en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients de la cohorte 2 recevront du FT-2102 à la dose recommandée pour la phase 2 déterminée lors de la phase 1. Le traitement sera répété à chaque cure de la phase 2 en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients de la cohorte 3 recevront du FT-2102 à la dose recommandée pour la phase 2 déterminée lors de la phase 1. Le traitement sera répété à chaque cure de la phase 2 en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients de la cohorte 4 recevront du FT-2102 à la dose recommandée pour la phase 2 déterminée lors de la phase 1, associé à une chimiothérapie à base d’azacitidine administrée selon la prise en charge standard du centre. Le traitement sera répété à chaque cure de la phase 2 en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients de la cohorte 5 recevront du FT-2102 à la dose recommandée pour la phase 2 déterminée lors de la phase 1, associé à une chimiothérapie à base d’azacitidine administrée selon la prise en charge standard du centre. Le traitement sera répété pendant la phase 2 en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients de la cohorte 6 recevront du FT-2102 à la dose recommandée pour la phase 2 déterminée lors de la phase 1, associé à une chimiothérapie à base d’azacitidine administrée selon la prise en charge standard du centre. Le traitement sera répété pendant la phase 2 en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients seront suivis pendant une durée maximum de 30 semaines.

Essai ouvert aux inclusions

GFM-Chimio-Rev-08 : Essai de phase 2 évaluant l’efficacité et la tolérance d’un traitement associant le lénalidomide à une chimiothérapie par daunorubicine et cytarabine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique, une leucémie myélo-monocytaire chronique ou une leucémie aiguë myéloïde présentant une délétion 5q. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d'évaluer la tolérance et l'efficacité d'un traitement associant une chimiothérapie par daunorubicine et cytarabine avec du lénalidomide, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique, une leucémie myélo-monocytaire chronique ou une leucémie aiguë myéloïde et présentant une délétion 5q. Les patients recevront tout d'abord un traitement d’induction comprenant des comprimés de lénalidomide tous les jours, pendant trois semaines, associé à une chimiothérapie avec une perfusion de daunorubicine les trois premiers jours et une perfusion continue de cytarabine pendant sept jours. Les patients répondant favorablement au traitement d’induction recevront ensuite un traitement de consolidation comprenant des comprimés de lénalidomide tous les jours pendant deux semaines, associé à une perfusion de daunorubicine le premier jour et à une injection de cytarabine deux fois par jour, pendant cinq jours. Ce traitement sera répété tous les mois, jusqu’à six cures. Enfin, les patients recevront un traitement d’entretien comprenant des comprimés de lénalidomide tous les jours, pendant deux semaines. Ce traitement sera répété tous les mois, sans limitation de durée, en absence de rechute. Au cours de cet essai, la dose la plus adaptée de la chimiothérapie par daunorubicine et cytarabine sera déterminée selon un schéma d'escalade de dose.

Essai clos aux inclusions