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Organes: Syndromes myélodysplasiques (SMD) - Spécialités: Thérapies Ciblées
Groupe Français des Myélodysplasies (GFM) MAJ Il y a 5 ans

Étude IDIOME : étude de phase 2, randomisée évaluant l’efficacité et la sécurité de l’ivosidenib, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique avec une mutation IDH1. Les syndromes myélodysplasiques sont un groupe de cancers de la moelle osseuse caractérisés par un défaut de maturation des cellules sanguines : globules rouges, globules blancs et plaquettes. Ils évoluent souvent en leucémie aigüe myéloïde. L’âge moyen du diagnostic de cette pathologie est de 70 ans. L’origine de cette maladie est encore mal connue mais peut être lié à des mutations génétiques ou aux traitements de chimiothérapie. Les mutations sur les gènes codant pour l’isocitrate déshydrogénase 1 (IDH1) sont présents dans 10 à 20% des cas de leucémie aiguë myéloïde. Cette mutation induit une surproduction de l’enzyme IDH, ce qui conduit à l’inhibition de la maturation des cellules du sang et donc l’accumulation de ces dernières. Les traitements de références sont souvent symptomatiques (transfusion sanguine, facteur de croissance). D’autres traitement sont envisageables comme l’allogreffe de cellules souches, la chimiothérapie et l’immunothérapie. L’ivosidenib empêche la surproduction de l’enzyme IDH et rétablit la maturation des cellules du sang. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la sécurité de l’ivosidenib chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique avec une mutation IDH1. Les patients seront répartis en 3 groupes selon les caractéristiques de leur cancer. Tous les patients recevront de l’ivosidenib tous les jours pendant 4 semaines. Le traitement sera répété en l’absence de progression ou d’intolérance au traitement. Les patients seront suivis cliniquement chaque semaine lors de la première cure, toutes les 2 semaines lors des 2 cures suivantes, puis mensuellement pour une durée maximale de 60 mois.

Essai ouvert aux inclusions
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Italfarmaco MAJ Il y a 5 ans

Étude DSC-11-2357-44 : étude d’extension de longue durée non-randomisée visant à évaluer l’effet du givinostat chez des patients ayant un néoplasme myéloprolifératif chronique présentant la mutation JAK2 V617F. [essai clos aux inclusions] Les néoplasmes myéloprolifératifs chroniques sont un groupe de maladies caractérisées par la prolifération maligne d’une ou plusieurs lignées des cellules souches hématopoïétiques, celles qui en conditions normales vont donner naissance aux cellules sanguines. La mutation JAK2 V617F est caractéristique de la maladie et aide à son diagnostic. Il s’agit de maladies chroniques, mais elles peuvent évoluer vers des leucémies aiguës ou d’autres maladies. Généralement la prise en charge se fait par des anticoagulants, parfois des greffes de moelle et par des traitements de chimiothérapie. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’effet à long terme du givinostat chez des patients ayant un néoplasme myéloprolifératif chronique présentant la mutation JAK2 V617F. Tous les patients reçoivent du givinostat PO en continu. Les patients seront suivis par des visites tous les 3 mois pendant au moins 5 ans pour évaluer le rapport bénéfice-risque du traitement pour le patient lors des examens cliniques, des tests de laboratoire et des électrocardiogrammes. Les patients ayant un bénéfice clinique positif du traitement à l’étude seront autorisés à poursuivre le traitement jusqu’à l’autorisation de mise sur le marché du givinostat.

Essai clos aux inclusions
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Groupe Français des Myélodysplasies (GFM) MAJ Il y a 5 ans

Étude APR-246 : étude de phase 1b/2 évaluant l’efficacité et la sécurité de l’APR-246 en association avec de l’azacitidine chez des patients ayant une leucémie myéloïde avec une mutation du gène TP53. Les syndromes myélodysplasiques forment un ensemble de maladies caractérisées par la production insuffisante de cellules sanguines matures saines par la moelle osseuse. Les cellules sanguines immatures ne fonctionnent pas correctement et s’accumulent dans la moelle osseuse et le sang. Le traitement aura pour but de prévenir ou ralentir cette évolution. L’azacitidine fait partie des agents hypométhylants qui sont de nouveaux médicaments de plus en plus utilisés dans le traitement des SMD, ils agissent comme une chimiothérapie mais réactivent aussi certains gènes des cellules anormales qui, inactivés, jouent un rôle dans l’évolution de la maladie. Dans les cellules cancéreuses, les facteurs qui programment la disparition des cellules pour permettre leur renouvellement se trouvent inactivés, parmi ces facteurs il y a le P53. L’APR-246 est fabriqué pour réactiver le facteur P53 lorsqu’il a subi une mutation qui le rend inactif. Il permet donc l’élimination des cellules tumorales. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la sécurité de l’APR-246 associé avec de l’azacitidine chez des patients ayant une leucémie myéloïde avec une mutation du gène TP53. L’étude comprendra 2 phases. Lors de la première phase de l’étude, les patients recevront de l’APR-246 pendant 4 jours lors d’une phase initiale puis pendant 4 jours, toutes les 4 semaines. Les patients recevront également de l’azacitidine pendant 6 jours à la suite des 4 jours de traitement par APR-246. La dose d’APR-246 sera progressivement augmentée par groupe de patients afin de déterminer la dose la mieux adaptée à administrer lors de la deuxième phase de l’étude. Lors de la deuxième phase de l’étude, les patients recevront de l’APR-246 pendant 5 jours, toutes les 4 semaines à la dose la mieux adaptée établie lors de la première phase. Les patients recevront également de l’azacitidine pendant 6 jours à la suite des 4 jours de traitement par APR-246. Le traitement sera répété jusqu’à la progression ou intolérance au traitement. Les patients seront revus après la troisième et la sixième cure, ils sont suivis pendant au moins 24 mois après le début de l’étude.

Essai ouvert aux inclusions
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Groupe Français des Myélodysplasies (GFM) MAJ Il y a 5 ans

Étude GFM-SGi-110 : étude de phase 2 évaluant l’efficacité et la tolérance d’un traitement par SGI-110, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique (SMD) de haut risque, ou une leucémie aiguë myéloïde (LAM) de 20 à 30 % de blastes, ou une leucémie myélomonocytaire chronique de type 2 (LMMC2), en échec après au moins 6 cures d’un traitement par azacitidine ou décitabine, ou en rechute après réponse. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la tolérance d’un traitement par SGI-110, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique (SMD) de haut risque, ou une leucémie aiguë myéloïde (LAM) de 20 à 30% de blastes, ou une leucémie myélomonocytaire chronique de type 2 (LMMC2), non répondeurs après au moins 6 cures d’un traitement par azacitidine ou décitabine, ou en rechute après réponse. Les patients recevront un traitement par SGI-110 administré en injection sous-cutanée, pendant cinq jours, répété tous les vingt-huit jours. Ce traitement est répété pendant au moins 9 cures en l’absence de progression, ou jusqu’à la rechute en cas de réponse au traitement. Les patients seront revus après chaque cure de traitement. Le bilan de suivi comprendra un examen clinique, un examen biologique, et un examen cytologique réalisé toutes les 3 cures.

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Groupe Français des Myélodysplasies (GFM) MAJ Il y a 5 ans

GFM-Aza-Epo-2008-01 : Essai de phase 2 randomisé évaluant l’efficacité d’un traitement par azacitidine associé ou non à de l’époétine béta, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique à risque faible ou intermédiaire. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité de l’association de l’époéitin-beta à un traitement par azacitidine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique à risque faible ou intermédiaire. Les patients seront répartis de façon aléatoire en deux groupes de traitement. Les patients du premier groupe recevront une injection d’azacitidine pendant cinq jours consécutifs. Ce traitement sera répété tous les quatre semaines, jusqu’à six cures, en absence de rechute. Les patients du deuxième groupe recevront le même traitement que dans le premier groupe, associé à une injection d’époéitine-béta toutes les semaines. Les patients répondant au traitement recevront ensuite un traitement d’entretien comprenant douze cures supplémentaires d’azacitidine. Au cours de cet essai, les patients complèteront deux questionnaires de qualité de vie et pourront participer à une étude biologique associée nécessitant des prélèvements de sang et de moelle osseuse, au début de l'essai, après six cures et à la fin du traitement ou lors de la rechute. Après l’arrêt du traitement, les patients seront suivis tous les trois mois pendant deux ans.

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Italfarmaco MAJ Il y a 5 ans

Étude DSC-11-2357-44 : étude d’extension de longue durée non-randomisée visant à évaluer l’effet du givinostat chez des patients ayant un néoplasme myéloprolifératif chronique présentant la mutation JAK2 V617F. Les néoplasmes myéloprolifératifs chroniques sont un groupe de maladies caractérisées par la prolifération maligne d’une ou plusieurs lignées des cellules souches hématopoïétiques, celles qui en conditions normales vont donner naissance aux cellules sanguines. La mutation JAK2 V617F est caractéristique de la maladie et aide à son diagnostic. Il s’agit de maladies chroniques, mais elles peuvent évoluer vers des leucémies aiguës ou d’autres maladies. Généralement la prise en charge se fait par des anticoagulants, parfois des greffes de moelle et par des traitements de chimiothérapie. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’effet à long terme du givinostat chez des patients ayant un néoplasme myéloprolifératif chronique présentant la mutation JAK2 V617F. Tous les patients reçoivent du givinostat PO en continu. Les patients seront suivis par des visites tous les 3 mois pendant au moins 5 ans pour évaluer le rapport bénéfice-risque du traitement pour le patient lors des examens cliniques, des tests de laboratoire et des électrocardiogrammes. Les patients ayant un bénéfice clinique positif du traitement à l’étude seront autorisés à poursuivre le traitement jusqu’à l’autorisation de mise sur le marché du givinostat.

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Groupe Français des Myélodysplasies (GFM) MAJ Il y a 5 ans

Étude APR-246 : étude de phase 1b/2 évaluant l’efficacité et la sécurité de l’APR-246 en association avec de l’azacitidine chez des patients ayant une leucémie myéloïde avec une mutation du gène TP53. [essai clos aux inclusions] Les syndromes myélodysplasiques forment un ensemble de maladies caractérisées par la production insuffisante de cellules sanguines matures saines par la moelle osseuse. Les cellules sanguines immatures ne fonctionnent pas correctement et s’accumulent dans la moelle osseuse et le sang. Le traitement aura pour but de prévenir ou ralentir cette évolution. L’azacitidine fait partie des agents hypométhylants qui sont de nouveaux médicaments de plus en plus utilisés dans le traitement des SMD, ils agissent comme une chimiothérapie mais réactivent aussi certains gènes des cellules anormales qui, inactivés, jouent un rôle dans l’évolution de la maladie. Dans les cellules cancéreuses, les facteurs qui programment la disparition des cellules pour permettre leur renouvellement se trouvent inactivés, parmi ces facteurs il y a le P53. L’APR-246 est fabriqué pour réactiver le facteur P53 lorsqu’il a subi une mutation qui le rend inactif. Il permet donc l’élimination des cellules tumorales. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la sécurité de l’APR-246 associé avec de l’azacitidine chez des patients ayant une leucémie myéloïde avec une mutation du gène TP53. L’étude comprendra 2 phases. Lors de la première phase de l’étude, les patients recevront de l’APR-246 pendant 4 jours lors d’une phase initiale puis pendant 4 jours, toutes les 4 semaines. Les patients recevront également de l’azacitidine pendant 6 jours à la suite des 4 jours de traitement par APR-246. La dose d’APR-246 sera progressivement augmentée par groupe de patients afin de déterminer la dose la mieux adaptée à administrer lors de la deuxième phase de l’étude. Lors de la deuxième phase de l’étude, les patients recevront de l’APR-246 pendant 5 jours, toutes les 4 semaines à la dose la mieux adaptée établie lors de la première phase. Les patients recevront également de l’azacitidine pendant 6 jours à la suite des 4 jours de traitement par APR-246. Le traitement sera répété jusqu’à la progression ou intolérance au traitement. Les patients seront revus après la troisième et la sixième cure, ils sont suivis pendant au moins 24 mois après le début de l’étude.

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