Kusajili – Centralise les essais cliniques mondiaux

AZFAST101 : Essai de phase 1 randomisé évaluant la bio-équivalence de l’azacitidine et du vidaza®, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est de déterminer si l’azacitidine est équivalant au Vidaza®, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique. Les patients seront répartis de façon aléatoire en deux groupes de traitement. Les patients du premier groupe recevront une injection d’azacitidine, puis six injections de Vidaza® (une par jour). Trois semaines après le début du traitement, les patients recevront sept injections de Vidaza®. Les patients du deuxième groupe recevront le même traitement que dans le premier, mais l’injection d’azacitidine sera administrée lors de la deuxième série d’injections.

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• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie,

GFM-Aza-Vorinostat : Essai de phase 2, évaluant l’efficacité du vorinostat associé à de l’azacitidine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de haut risque en échec après traitement par azacitidine seule. [essai suspendu] [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité du vorinostat associé à de l’azacitidine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de haut risque. Les patients recevront des comprimés de vorinostat pendant une semaine à partir du troisième jour, et de l’azacitidine par voie sous-cutanée pendant une semaine à partir du premier jour. Ce traitement sera répété tous les mois, jusqu’à six cures. Les patients répondeurs pourront continuer à recevoir le traitement.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie,

GFM-Aza-Rev-09 : Essai de phase 2 évaluant l’efficacité et la tolérance d’un traitement associant du lénalidomide et de l’azacitidine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique intermédiaire 2 ou élevé ou une leucémie aiguë myéloblastique. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité et la tolérance d’un traitement associant du lénalidomide et de l’azacitidine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique intermédiaire ou élevé ou une leucémie aiguë myéloïde. Les patients recevront un traitement associant des injections d’azacitidine (Vidaza®) et des comprimés de lénalidomide (Revlimid®). Ce traitement pourra être poursuivi au-delà d’un an, chez les patients répondeurs.

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• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD), Leucémies aiguës,
• Spécialités Chimiothérapie,

Étude GFM-AZA-SAID : étude de phase 2 évaluant l’efficacité et la tolérance d’un traitement par azacitidine chez des patients ayant des manifestations auto-immunes et inflammatoires (MAI) corticodépendantes ou résistantes associées à un syndrome myélodysplasique (SMD). Les syndromes myélodysplasiques (SMD) forment un ensemble de maladies caractérisées par la production insuffisante de cellules sanguines matures saines par la moelle osseuse. Les cellules sanguines immatures, appelées blastes, ne fonctionnent pas correctement et s’accumulent dans la moelle osseuse et le sang. Le syndrome myélodysplasique peut évoluer vers une leucémie aiguë. Les traitements actuels ont généralement pour but de prévenir ou ralentir cette évolution. L’azacitidine fait partie des agents hypométhylants (HMA), une catégorie de nouveaux traitements de plus en plus utilisés dans le traitement des syndromes myélodysplasiques. Ces traitements agissent en réactivant dans les cellules anormales certains gènes dont l’inactivation est impliquée dans l’évolution de la maladie. Depuis 2009, l’azacitidine est le traitement de référence des syndromes myélodysplasiques de haut risque. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la tolérance d’un traitement par azacitidine chez des patients ayant des manifestations auto-immunes et inflammatoires (MAI) corticodépendantes ou résistantes associées à un syndrome myélodysplasique (SMD). Les patients recevront de l’azacitidine tous les jours pendant une semaine, associée à de la prednisone une fois par jour pendant 6 mois. Le traitement par azacitidine sera répété toutes les 4 semaines jusqu’à 6 à 12 cures en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients seront suivis pendant une durée maximale de 2 ans.

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• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie,

Étude SINTRA-REV : étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, comparant l’efficacité et la tolérance du lénalidomide (Revlimid®) par rapport au placebo, chez des patients ayant le syndrome myélodysplasique (SMD) de risque faible ou intermédiaire-1 selon l’index IPSS avec del 5q et anémie non dépendante des transfusions. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cette étude est de comparer l’efficacité et la tolérance du lénalidomide par rapport au placebo, chez des patients ayant le syndrome myélodysplasique (SMD) de risque faible ou intermédiaire-1 selon l’index IPSS avec del 5q et anémie non dépendante des transfusions. Les patients seront répartis de façon aléatoire en deux groupes : Les patients du premier groupe recevront des comprimés de lénalidomide, administrés tous les jours pendant deux ans, ou jusqu’à la rechute ou l’intolérance. Les patients du deuxième groupe recevront des comprimés de placebo selon les mêmes modalités que le lénalidomide. Dans le cadre de cette étude, ni le patient, ni le médecin ne connaitront le type de traitement attribué (lénalidomide ou placebo). Les patients seront revus, pendant le traitement, tous les quinze jours durant les deux premiers mois, puis tous les mois jusqu’à deux ans, et enfin tous les six mois, après l’arrêt du traitement, pendant quatre ans. Le bilan de suivi comprendra notamment un bilan biologique (prélèvement de sang).

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• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie,

GFM-Acadésine : Essai de phase 1-2, visant à déterminer la dose maximale tolérée de l’acadésine, puis la tolérance de cette dose administrée chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique ou une leucémie aiguë myéloïde ou une leucémie myélomonocytaire chronique. [essai suspendu] [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est de déterminer la dose optimale à administrer puis d’évaluer la tolérance de l’acadésine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique ou une leucémie aiguë myéloïde ou une leucémie myélomonocytaire chronique. Cet essai se déroulera en deux étapes. Lors de la première étape, plusieurs doses d’acadésine seront testées et la dose la plus adaptée sera déterminée. Les patients recevront des perfusions d’acadésine tous les deux jours pendant deux semaines. Ce traitement sera répété pendant six cures. Lors de la deuxième étape, les patients recevront des perfusions d’acadésine à la dose la plus adaptée précédemment déterminée. Une évaluation de l’efficacité et des bilans sanguins seront réalisés à la fin des deuxième, quatrième et sixième cures.

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• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie,

AZA Intensif : Essai de phase 1-2 évaluant l’efficacité et la tolérance d’un schéma intensifié d’azacitidine (vidaza), chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de risque intermédiaire II ou élevé. [essai suspendu] [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité et la tolérance d’un schéma intensifié d’azacitidine (vidaza), chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de risque intermédiaire II ou élevé. Les patients recevront un traitement initial comprenant une perfusion d’azacitidine pendant cinq jours consécutifs. Ce traitement sera répété toutes les deux semaines pendant quatre cures. A l’issue des quatre cures, les patients répondeurs au traitement recevront quatre cures supplémentaires du même traitement, mais administrées toutes les trois semaines, puis toutes les quatre semaines, en absence de rechute ou d’intolérance. Les patients non répondeurs recevront quatre cures supplémentaires du même traitement. S’ils deviennent répondeurs à l’issue de ces huit cures, ils recevront le même traitement que les patients répondeurs d’emblée.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie,

Étude SGI-110-12 : étude d'extension de phase 2 chez les patients ayant précédemment participé à une étude évaluant la guadecitabine. Les syndromes myélodysplasiques sont des maladies de la moelle osseuse. Normalement, la moelle osseuse produit trois sortes de cellules sanguines : les globules rouges ou hématies, les globules blancs ou leucocytes, et les plaquettes. La moelle osseuse des patients ayant un syndrome myélodysplasique fonctionne de façon anormale, et ne peut plus produire suffisamment de cellules sanguines normales. La leucémie aiguë myéloblastique est un cancer qui prend naissance dans les cellules souches du sang. Il y a une surproduction de cellules blastiques qui se développent anormalement et ne deviennent pas des cellules sanguines matures. Avec le temps, les cellules blastiques prennent la place des cellules sanguines normales, les empêchant ainsi d’accomplir leurs tâches. La chimiothérapie le plus souvent employée pour traiter les syndromes myélodysplasiques est la cytarabine. On peut l'associer à de l’idarubicine. La guadecitabine inhibe une enzyme, l'ADN méthyltransférase, provoquant une réactivation des gènes suppresseurs de tumeur, une induction de la différenciation cellulaire ou une sénescence cellulaire suivie d'une mort cellulaire programmée. L’objectif de cette étude est d’étendre l’utilisation de la guadecitabine à des patients ayant précédemment participé à une étude évaluant la guadecitabine Les patients recevront de la guadecitabine à la dose la mieux adaptée, déterminée lors de la dernière cure ou à une dose différente, selon les directives d'ajustement de dose des protocoles d'étude préalable. Le traitement sera répété tous les 28 jours en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients seront revus au 1er et au 5e jours à chaque cure de 28 Jours. Les patients seront suivis pendant une durée maximale de 2 ans après le début de l’étude.

• Pays France,
• Organes Leucémies aiguës, Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie,

Étude IDEAL : étude de phase 2 évaluant l’efficacité de l’enasidenib chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique avec une mutation du gène codant pour l’IDH2. Il s’agit d’une étude de phase 2, non randomisée et multicentrique. Les patients sont repartis en 3 cohortes en fonction de leur score IPSS (International Prognostic Scoring System). Cohorte A : les patients, appartenant à la catégorie de risque élevé (et intermédiaire 2) et ne répondant pas au traitement (d’au moins 6 cures) par azacitidine mais ne présentant pas de progression, reçoivent de l’énasidenib PO tous les jours d’une cure de 28 jours. Le traitement est répété pendant 6 cures en l’absence de progression de la maladie et de toxicités. Cohorte B : les patients, appartenant à la catégorie de risque élevé (et intermédiaire 2) et ne présentant pas de cytopénies, ni infection, avec des taux de PNN > 500 mm3 et des plaquettes > 30 000/mm3 ou /et sans syndrome hémorragique, reçoivent de l’énasidenib suivant le même schéma thérapeutique que la cohorte A. En l’absence de réponse IWG 2006, de l’azacitidine SC ou IV est ajouté à la 3ème cure de l’énasidenib, tous les jours pendant 7 jours. Si une réponse IWG 200 est observée de l’azacitidine n’est pas ajouté au traitement de l’étude. Cohorte C : les patients, appartenant à la catégorie risque faible et ayant une anémie résistante à l’EPO, reçoivent de l’énasidenib suivant le même schéma thérapeutique que la cohorte A. Les patients sont suivis pendant une durée maximale de 3 ans après l’inclusion.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD), Leucémies aiguës,
• Spécialités Thérapies Ciblées, Chimiothérapie,

1230.33 : Essai de phase 1, évaluant la dose optimale, la tolérance, la pharmacocinétique et l’efficacité du volasertib en association avec l’azacitidine, chez des patients ayant une leucémie myéloïde chronique ou un syndrome myélodysplasique. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est d’évaluer la dose optimale à administrer, la tolérance, la pharmacocinétique et l’efficacité du volasertib associé à de l’azacitidine, chez des patients ayant une leucémie myéloïde chronique ou un syndrome myélodysplasique. Les patients recevront une perfusion de volasertib toutes les deux semaines, associée à une injection sous-cutanée d’azacitidine pendant une semaine. Ce traitement sera répété tous les mois. Plusieurs doses de volasertib seront testées.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD), Leucémies chroniques,
• Spécialités Thérapies Ciblées, Chimiothérapie,