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Étude H3B-8800-G000-101 : étude de phase 1 évaluant la sécurité d’emploi, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie du H3B-8800 chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique, une leucémie aiguë myéloïde ou une leucémie myélomonocytaire chronique. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] La leucémie lymphoïde chronique et le lymphome à petits lymphocytes sont des maladies cancéreuses du sang qui se distinguent par une multiplication incontrôlée de certaines cellules du système immunitaire : les lymphocytes B et dans une moindre mesure les lymphocytes T. Dans le cas de la leucémie lymphoïde chronique, les lymphocytes B anormaux dont la prolifération est incontrôlée envahissent principalement le sang et la moelle osseuse. Dans le cas du lymphome à petits lymphocytes, les cellules cancéreuses envahissent majoritairement les ganglions lymphatiques et la rate. Les syndromes myélodysplasiques affectent les cellules souches hématopoïétiques qui présentent un dysfonctionnement de leur différenciation et peuvent évoluer vers une leucémie. L’âge moyen du diagnostic de cette pathologie est de 70 ans. L’origine de cette maladie est encore mal connue mais peut être lié à des mutations génétiques ou aux traitements de chimiothérapie. Les syndromes myélodysplasiques forment un ensemble de maladies caractérisées par la production insuffisante de cellules sanguines matures saines par la moelle osseuse. Les cellules sanguines immatures, appelées blastes, ne fonctionnent pas correctement. Elles s'accumulent dans la moelle osseuse et le sang. Des mutations peuvent affecter le complexe d'épissage qui est responsable de l’étape de maturation des messagers qui donneront naissance aux protéines. Ces mutations sont retrouvées dans 10 % des leucémies aigües myéloïdes et dans 50 % leucémies myélomonocytaires chroniques et dans des hémopathies myéloïdes. Le H3B-8800 est un modulateur d'épissage génétique qui cible un complexe spécifique afin de tuer les cellules tumorales épithéliales et hématologiques. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité d’emploi et les paramètres pharmacologiques du H3B-8800 chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique, une leucémie aiguë myéloïde ou une leucémie myélomonocytaire chronique. L’étude se déroulera en deux parties. Dans la 1ère partie, les patients recevront du H3B-8800 tous les jours, pendant 5 jours, suivis de 9 jours sans traitement. Les doses du H3B-8800 seront régulièrement augmentées, par groupe de patient, afin de déterminer la dose la mieux adaptée à administrer lors de la 2ème partie. Le traitement sera répété toutes les 4 semaines en l’absence de progression ou d’intolérance au traitement. Dans la 2ème partie, les patients recevront du H3B-8800 PO tous les jours, pendant 5 jours, suivis de 9 jours sans traitement, à la dose la mieux adaptée déterminée lors de la 1ère partie. Le traitement sera répété toutes les 4 semaines en l’absence de progression ou d’intolérance au traitement. Les patients seront suivis jusqu’à 38 mois après le début de l’étude.

• Pays France,
• Organes Leucémies aiguës, Leucémies chroniques, Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Thérapies Ciblées,