Organes: Sang Hématologie - Autres - Spécialités: Thérapies Ciblées
Incyte MAJ Il y a 5 ans

Étude INCB 54828-203 : étude de phase 2 évaluant l’efficacité et la sécurité du pemigatinib chez des patients ayant un néoplasme myéloïde ou lymphoïde avec une mutation de type FGFR1. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] Le tumeur myéloïde ou lymphoïde associé au réarrangement de FGFR1 est une maladie maligne rare caractérisée par la prolifération incontrôlée de précurseurs des myéloïdes et / ou lymphoïdes (c’est-à-dire des globules rouges et des globules blanc) possédant des mutations du gène FGFR1, dans le sang, la moelle osseuse et bien d'autres tissus lymphoïdes comme la rate, le foie, les ganglions lymphatiques, le sein, etc.). Plusieurs traitements peuvent être envisagés selon le type de tumeur et l’état du patient notamment la chirurgie, la chimiothérapie, la greffe de cellules souches ou la thérapie ciblée qui s’attaque à des vulnérabilités spécifiques des cellules cancéreuses comme au récepteur du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR). C’est une famille de récepteurs très présents dans de nombreux types de cellules tumorales, qui joue un rôle clé dans la prolifération cellulaire, la migration et la survie des cellules cancéreuses. Le pemigatinib est un inhibiteur du récepteur FGFR1, ayant une activité anticancéreuse potentielle par inhibition de la prolifération des cellules tumorales surexprimant FGFR1. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la sécurité du pemigatinib chez des patients ayant un néoplasme myéloïde ou lymphoïde avec une mutation de type FGFR1. Les patients recevront du pemigatinib 1 fois par jour en continu. Le traitement sera répété en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients seront suivis pendant une durée maximale de 2 ans après le début du traitement.

Essai ouvert aux inclusions
Novartis Pharma MAJ Il y a 5 ans

Étude CPIM447X2104C : étude de phase 1, en escalade de dose, évaluant la tolérance de l’association du ruxolitinib, un inhibiteur de JAK1/2,avec le PIM447, un inhibiteur de PIM ou le LEE011, un inhibiteur de CDK4/6, ou les deux, chez des patients ayant une myélofibrose. [essai clos aux inclusions] La myélofibrose est un cancer rare de la moelle osseuse caractérisé par un développement et un fonctionnement anormaux des cellules sanguines produites dans la moelle osseuse, qui donne lieu à la formation d’un tissu cicatriciel fibreux qui entraîne une anémie grave, de la fatigue et une hypertrophie de la rate et du foie. La myélofibrose est un type de leucémie chronique d’évolution lente qui peut survenir seule ou résulter d’une autre maladie de la moelle osseuse. La prise en charge se fait par des traitements pour augmenter le nombre de cellules sanguines ou atténuer les symptômes. L’objectif de cet essai est d’évaluer la sûreté d’emploi du PIM447 et/ou du LEE011 en association avec du ruxolitinib (INC424) chez des patients ayant une myélofibrose. Il s’agit d’une étude d’escalade de dose, avec une première étape d’escalade de dose et une deuxième étape d’expansion de dose. Les patients seront répartis de façon aléatoire en 3 groupes. Les patients du premier groupe recevront du PIM447 par voie orale (PO) associé à du ruxolitinib PO. Les patients du deuxième groupe recevront du LEE011 PO associé à du ruxolitinib PO. Les patients du troisième groupe recevront du PIM447 PO associé à du LEE011 PO et du ruxolitinib PO. Les patients seront suivis pendant 27 mois.

Essai clos aux inclusions
Essai clos aux inclusions
TRACON MAJ Il y a 5 ans

Étude TRACON : étude de phase 3 randomisée comparant l’efficacité du TRC105 en association avec du pazopanib avec celle du pazopanib seul chez des patients ayant un angiosarcome non résécable. [essai clos aux inclusions] L’angiosarcome est une tumeur primitive des os qui est rare et agressive. Elle apparaît dans les os de la jambe et du bassin et il est possible qu’elle soit présente à plusieurs endroits dans le même os. Le traitement se fait principalement par chirurgie si la tumeur est résécable ou par chimiothérapie en cas de métastases, mais il est nécessaire de trouver des alternatives de traitement plus efficaces pour les patients ayant un angiosarcome non résécable. Le pazopanib est un antiangiogénique (médicament qui empêche la croissance de nouveaux vaisseaux sanguins) et permet d’inhiber la croissance d’une grande variété de tumeurs. Le TRC105 (carotuximab) est un anticorps monoclonal inhibant l'endogline, une protéine surexprimée sur les cellules en prolifération, essentielle pour l'angiogenèse, processus de formation de nouveaux vaisseaux sanguins. L’objectif de cette étude est de comparer l’efficacité du carotuximab en association avec du pazopanib avec celle du pazopanib seul chez des patients ayant un angiosarcome non résécable. Les patients seront répartis de façon aléatoire en 2 groupes. Les patients du premier groupe recevront du carotuximab 1 fois par semaine en association avec du pazopanib 1 fois par jour. Les patients du deuxième groupe recevront du pazopanib 1 fois par jour. Les patients seront suivis pendant 2 ans.

Essai clos aux inclusions

Étude REMODEL-Wm<sup>3</sup> : étude de phase 2 visant à évaluer l’efficacité d’un traitement sans chimiothérapie par l’idelalisib en association à l’obinutuzumab chez des patients ayant une maladie de Waldenström en rechute ou réfractaire. La maladie de Waldenström ou macroglobulinémie de Waldenström est une maladie rare avec une incidence de 5 personnes pour un million. C’est une forme particulière de lymphome à cellules B d’origine inconnue. La maladie de Waldenström est une maladie d’évolution lente qui touche principalement les personnes âgées de race blanche et elle est exceptionnelle avant l’âge de 40 ans. La maladie de Waldenström se caractérise par une prolifération de lymphocytes B qui produisent des quantités incontrôlées d’une immunoglobuline très lourde (IgM), qui provoque une hyperviscosité du sang et un risque accru de thrombose des vaisseaux. Dans les formes asymptomatiques on n’administre pas un traitement, mais en cas d’insuffisance médullaire, des formes tumorales ou d’hyperviscosité une chimiothérapie ou une immunothérapie sont indiquées. L’idelalisib et l’obinutuzumab sont des anticorps anti-CD20 qui ont montré une efficacité prometteuse chez les patients ayant une maladie de Waldenström, une leucémie lymphoïde chronique ou un lymphome quand ils ont été administrés séparément. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité d’un traitement sans chimiothérapie par l’idelalisib en association à l’obinutuzumab chez des patients ayant une maladie de Waldenström en rechute ou réfractaire. Tous les patients recevront de l’idelalisib tous les jours associé à l’obinutuzumab une fois par semaine, toutes les 3 semaines, puis une semaine sans traitement pour la première cure de 28 jours. La première dose d’obinutuzumab se divisera entre le premier jour et le deuxième jour. Pour les cures 2 à 6, les patients recevront de l’idelalisib tous les jours associé à l’obinutuzumab le premier jour de chaque cure. Ensuite les patients pourront participer à une phase de consolidation pendant laquelle ils recevront de l’idelalisib seul 2 fois par jour pendant 2 ans après le début du traitement. Les patients seront suivis tous les 3 mois pour la progression, le traitement suivant et la survie pendant 2 ans après la fin de la phase de consolidation. Puis les patients seront suivis tous les 6 mois pendant 2 ans.

Essai ouvert aux inclusions
kartos therapeutics MAJ Il y a 5 ans

Étude KRT-232-101 : étude de phase 2a/2b randomisée évaluant l’efficacité du KRT-232 chez des patients ayant une myélofibrose ne pouvant plus bénéficier d’un traitement par un inhibiteur JAK. La myélofibrose est un cancer rare de la moelle osseuse caractérisé par un fonctionnement anormal des cellules sanguines produites dans la moelle osseuse, qui donne lieu à la formation d’un tissu cicatriciel fibreux qui entraîne une anémie grave, de la fatigue et une hypertrophie de la rate et du foie. La prise en charge se fait par des traitements pour augmenter le nombre de cellules sanguines ou atténuer les symptômes. Le traitement est essentiellement symptomatique et utilise les transfusions, les antibiotiques, les corticoïdes et l'hydroxyurée. La greffe de moelle allogénique est rarement possible. Le KRT-232 permet d’empêcher la multiplication et la survie des cellules cancéreuses. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité du KRT-232 chez des patients ayant une myélofibrose ne pouvant plus bénéficier d’un traitement par un inhibiteur JAK (un gène souvent muté dans ce type de cancer). L’étude comprendra 2 étapes. Lors de la 1ère étape, les patients seront répartis de façon aléatoire en 3 groupes. Les patients du 1er et du 2ème groupe recevront du KRT-232 une fois par jours pendant les 7 premiers jours de chaque cure de 21 jours. Les patients du 3ème groupe recevront du KRT-232 une fois par jours pendant les 7 premiers jours de chaque cure de 28 jours. Lors de la 2ème Étape (expansion de cohortes) : tous les patients reçoivent du KRT-232, administré à la dose et à la posologie la mieux adaptée, déterminée lors de la 1re étape. Les patients seront suivis pendant une durée maximale de 24 semaines.

Essai ouvert aux inclusions

Étude LAM-PIK : étude de phase 2 évaluant l’efficacité et la tolérance de la double inhibition de la voie PI3K/Akt/mTOR par gedatolisib (PF-05212384 (PKI-587)), chez des patients ayant une hémopathie myéloïde secondaire à la radio-chimiothérapie (t-LAM/MDS) ou une leucémie aiguë myéloïde (LAM) de novo réfractaire ou en rechute. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la tolérance de la double inhibition de la voie PI3K/Akt/mTOR par gedatolisib (PF-05212384), chez des patients ayant une hémopathie myéloïde secondaire à la radio-chimiothérapie ou une leucémie aiguë myéloïde de novo réfractaire ou en rechute. Avant le début du traitement, les patients bénéficieront d’un examen clinique, d’un examen biologique, d’une échographie cardiaque et complèteront un questionnaire de qualité de vie. Les patients recevront un traitement par gedatolisib administrée en perfusion intraveineuse une fois par semaine, pendant quatre mois ou jusqu’à la progression. En cas d’hyperleucocytose, les patients recevront un traitement par hydroxycarbamide administré par voie orale, pendant un mois. Pendant le traitement, les patients seront revus une fois par semaine, trois semaine sur quatre, afin d’effectuer un bilan biologique, et une fois tous les deux mois, pour un examen clinique et un prélèvement sanguin. En cas de réussite thérapeutique, les patients poursuivent le traitement jusqu’à la progression. Les patients non répondeurs au traitement, bénéficieront d’un bilan de suivi comprenant un examen clinique, un examen biologique et complèteront un questionnaire de qualité de vie, trois mois puis six mois et enfin douze mois après l’arrêt du traitement.

Essai clos aux inclusions