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Étude SCOUT : étude de phase 1-2 évaluant la sécurité et l’efficacité du larotrectinib chez des enfants ayant une tumeur solide avancé ou une tumeur primitive du système nerveux central. [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] Les tumeurs solides peuvent se développer dans n’importe quel tissu : peau, muqueuses, os, organes, etc. Ce sont les plus fréquentes puisqu’elles représentent 90% des cancers humains. On distingue 2 types de tumeurs : les carcinomes qui sont issus de cellules épithéliales comme la peau, les muqueuses, et les glandes (exemple : cancer du sein) et les sarcomes, moins fréquents, sont issus de cellules des tissus conjonctifs (exemple : cancer de l’os). Le traitement des tumeurs solides dépend des caractéristiques de la tumeur (ex : de la localisation de la tumeur, de son type histologique, de son stade, de la présence ou non de métastase). Les tumeurs du système nerveux central peuvent se développer dans la région intracrânienne ou dans la région du canal rachidien. Elles recouvrent plus d’une vingtaine de tumeurs distinctes. Leur pronostic et leur prise en charge sont très différents selon le type de tumeur et l’âge. Parmi les tumeurs se développant au niveau du cerveau et dans la moelle épinière, il faut tout d’abord distinguer les tumeurs dites primitives (initialement développés dans le système nerveux central), des métastases cérébrales (qui surviennent secondairement chez des patients qui présentent déjà un cancer situé dans un autre organe). Les tumeurs primitives du système nerveux central de l’enfant, de l’adolescent et du jeune adulte sont des tumeurs rares pour lesquelles la classification est en pleine évolution. La stratégie thérapeutique de prise en charge est personnalisée et inclut selon les cas : chirurgie, chimiothérapie, thérapie ciblée, radiothérapie. La découverte d’anomalies moléculaires dans ces tumeurs permet de développer et de prescrire des thérapies ciblées qui peuvent être plus efficaces que les thérapies non spécifiques. Le larotrectinib est un inhibiteur des récepteurs de tropomyosine kinases, une thérapie ciblant spécifiquement les tumeurs solides avec des fusions de gènes NTRK qui a montré dans les études précédentes une activité antitumorale préliminaire. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité et l’efficacité du larotrectinib chez des enfants ayant une tumeur solide avancé ou une tumeur primitive du système nerveux central. L’étude comprendra 2 étapes. Lors de la 1re étape, les patients recevront du larotrectinib 2 fois par jour. La dose de larotrectinib sera régulièrement augmentée par groupe de patient afin de déterminer la dose la mieux adaptée à utiliser lors de la 2e étape. Le traitement sera répété en l’absence de progression de maladie ou d’intolérance au traitement. Lors de la 2e étape, les patients recevront du larotrectinib 2 fois par jour à la dose la mieux adaptée déterminée lors de la 1re étape. Le traitement sera répété en l’absence de progression de maladie ou d’intolérance au traitement. Des examens biologiques et radiologiques seront réalisés régulièrement. Les patients seront suivis pendant une durée maximale de 5 ans.

• Pays France,
• Organes Tumeurs solides, Cerveau,
• Spécialités Thérapies Ciblées,